目的 明确环磷酰胺能否有效治疗难治性肾病综合征 ,以及不同的环磷酰胺应用方案中何种最佳 ,为临床用药以及进一步大规模、多中心的临床流行病学研究提供指导。方法 通过MEDLINE、AHRQ、Cochrane、ACPJournalClub计算机检索系统 ,以nephroticsyndrome和cyclophosphamide为主题词 ,检索 1 970~ 2 0 0 0年的前瞻性临床、随机、对照研究的英文文献及上述文献中符合条件的参考文献 ,以有效率 (肾病综合征完全缓解率 +部分缓解率 )作为统计指标 ,采用加权百分率法进行Meta分析。结果 应用环磷酰胺 (口服 )与泼尼松联合治疗肾病综合征的有效率为 49 1 % ,单纯应用泼尼松治疗的有效率为 1 6 2 % ,两者比较差异有显著意义 (P <0 0 5) ;大剂量环磷酰胺 (累积剂量为 1 68~1 92mg/kg)与泼尼松联合口服治疗的有效率为 44 % ,小剂量环磷酰胺 (累积剂量为 42~ 1 68mg/kg)与泼尼松联合口服治疗的有效率为 2 5 % ,两者比较差异有显著意义 (P <0 0 5) ;应用环磷酰胺冲击治疗的有效率为 76 % ,应用环磷酰胺口服治疗的有效率为 59% ,两者比较差异无显著意义 (P >0 0 5)。结论 环磷酰胺能有效治疗难治性肾病综合征 ,且以大剂量环磷酰胺和泼尼松同时口服治疗的效果最佳