基因治疗脊髓损伤的前瞻性探讨

基因治疗是近年来生物医学发展较快的领域,其基础研究和临床试验都表现出巨大的前景。基因治疗脊髓损伤既不存在胎儿神经组织移植的组织来源问题,又比外周神经组织移植引起的排异性低,是目前脊髓损伤治疗中最有前途的方法,但在中枢神经系统损伤的研究还处于实验阶段。基因治疗基本原理是利用转基因技术(物理、化学或生物),将某种特定的目的基因(重组DNA)转移到体内,使其在体内表达的基因产物发挥生物学活性。现在目的基因的选择和构建,表达载体,转基因受体细胞、动物模型等方面已取得了一系列令人振奋的研究成果。基因治疗的转基因方式有两种:一是将目的基因直接导入体内靶细胞令其表达;二是将基因在体外导入适当的细胞内,并筛选出高效表达的移植细胞作为转基因中介移植到体内靶组织。不论采取何种方式,将基因导入细胞又可用多种手段实现:如微注射、脂质体等物理或化学手段;利用缺陷病毒作为载体感染细胞的生物手段。在此实验探索阶段对当前国际上基因治疗脊髓损伤存在的问题和前景作了分析和展望。