目的 为探讨羟基脲在β地中海贫血(β地贫)病人体内的作用效果.方法 首次将羟基脲应用于8例β地贫患儿.羟基剂量为25~50mg/(kg·d),5或7天为一疗程.结果 用药开始后7~11天,所有患儿红系增生旺盛,网织红细胞相对计数明显升高.同时,珠蛋白链合成速率明显增加伴以胎儿血红蛋白(HbF)水平升高.临床观察发现,4例患儿临床症状明显好转,而另外4例好转不明显,可能与治疗前贫血程度太重(Hb<60g/L)有关,此外,治疗期间,未见明显的骨髓毒性表现.结论本文资料提示,羟基脲是一有效治疗β地贫的药物.本研究结果为羟基脲在β地贫病人中的进一步应用奠定了初步的基础.