目的为进行基于功效和物质基础的吴茱萸系统毒性研究提供文献依据和研究思路。方法对吴茱萸历代文献古籍及近十年国内外相关文献进行整理、分析和归纳,提出符合中医药特点的中药毒性研究思路。结果历代文献古籍中记载吴茱萸的多种功效在现代药理研究中已经得到证实,但对吴茱萸"有小毒"这一记载在中药现代药理学与毒理学研究中均相对缺乏,对其毒性成分、毒性表现也未见详细描述。应进行吴茱萸产生功效和毒性的物质基础、"物质基础-功效-毒性"的相关性、毒性作用靶点、物质基础体内过程、吴茱萸"量-效-毒"之间的关系如何等规范、系列研究,同时还要在中医辨证和辨病的基础上,去合理科学地认知毒性和功效,以期为临床安全、使用吴茱萸提供科学实验依据。结论有毒中药吴茱萸的毒性研究应该放到功效和证候的背景下进行研究,而且要注重毒性物质基础的体内过程、作用途径和作用靶点,并注重基于功效和病证的"量-效-毒"关系研究。