骨髓基质干细胞具有广泛的分化能力,近年来发现其可以分化为神经元样细胞,且经不同因素诱导,可以分化为特殊的神经元表型,如多巴胺能神经元、5-HT敏感神经元等。其分化机制尚未明确,可能是通过独立的调节机制控制,且受神经特异性基因的表达数量调控,其中Sox、Pax、Notch等基因在其分化中起重要作用。尤其是RB/PBO基因更为重要,而RB基因则触发胆碱能神经分化。外源性因素如cAMP浓度等也有一定的影响。骨髓基质干细胞对神经退行性疾病的治疗作用已经得到证实,因其具有取材容易,分离、培养、扩增方法成熟,且不存在伦理学和免疫排斥问题,临床应用前景广阔。