目的观察替莫唑胺(TMZ)类水溶性衍生物2T-P400、2T-P600对人脑胶质瘤的抑制效应。方法体外抑瘤实验:以MTT法测定2T-P400、2T-P600、PEG400、PEG600、TMZ相对于空白对照组对胶质瘤细胞SHG-44的抑制率。体内抑瘤实验:制备荷SHG44人脑胶质瘤裸小鼠模型,将荷瘤鼠随机分为TMZ组、2T-P400组、2T-P600组、聚乙二醇(PEG)组及生理盐水组,TMZ口服给药,其他药物均为鼠尾静脉注射给药,每4天测量肿瘤体积。结果体外抑瘤效应:2T-P400和2T-P600对SHG44细胞的杀伤效果与TMZ相近,均明显优于PEG400和PEG600(P<0.01)。体内抑瘤效应:TMZ组、2T-P400组和2T-P600组抑瘤率亦明显高于PEG组及生理盐水组(P<0.05),未见明显药物不良反应。结论 2T-P400、2T-P600保留TMZ的抑瘤活性,为胶质瘤病人在术后TMZ类药物化疗提供新的药物及用药途径选择。