目的探讨基因重组人生长激素(rhGH)对青春期前特发性矮小(ISS)的疗效。方法观察27例青春期前特发性矮小患儿,平均年龄(8.9±2.0)岁,身高(118.0±10.6)cm。治疗组13例,男10例,女3例,均接受基因重组人生长激素治疗,剂量(0.12±0.01)IU/kg,睡前皮下注射,疗程6个月至1年;对照组14例,男6例,女8例。结果治疗组患儿生长速率(GV)由治疗前(4.28±0.86)cm/a提高到(9.38±1.77)cm/a,P<0.01;年龄身高标准差积分(HtSDSCA)由-2.28±0.48增至-1.72±0.62(P<0.01);骨龄身高标准差积分(HtS-DSBA)由-0.24±1.02增至0.27±0.99(P<0.05);与对照组比较,GV、HtSDS(CA)和HtSDS(BA)差异均有统计学意义(P均<0.05);两组△BA/△CA比较差异无统计学意义(P均>0.05)。结论GH治疗能改善ISS儿童的GV及HtSDS(CA)、HtSDS(BA),而骨龄(BA)加速不明显,疗效肯定。