目的:探讨地西他滨治疗骨髓增生异常综合征及难治性急性髓系白血病的临床疗效及安全性。方法:接受地西他滨5d治疗方案(地西他滨20mg.m-2.d-1×5d)的12例患者,应用骨髓细胞学、血常规评价疗效。监测体温、血常规、肝肾功能等观察其不良反应。结果:12例患者中4例获完全缓解,1例部分缓解,1例血液学改善,总有效率50%(6/12)。平均无疾病进展时间为9.67个月。7例患者输血依赖状况改善。4例患者出现Ⅳ度骨髓抑制,发生率为33.3%(4/12)。2例并发感染,感染率16.67%(2/12),其中1例死亡,化疗相关死亡率8.33%(1/12)。其他不良反应可见轻度药物性肝损害等。结论:地西他滨5d治疗方案对骨髓增生异常综合征及难治性急性髓系白血病有效率较高,严重骨髓抑制发生率低,其他不良反应轻微。