异丁酰胺选择性活化人γ-珠蛋白基因的转录

目的 研究本室合成的异丁酰胺对于μ LCRAγψβδβ MEL稳定转化子中珠蛋白基因表达的影响作用。方法 转化子细胞在含不同浓度异丁酰胺的细胞培养基中生长 4 d后， 用 RNase保护分析法测定人 Aγ－、β－及鼠α－珠蛋白基因的表达水平。结果 异丁酰胺可诱导人γ－、β－、及鼠α－珠蛋白基因的表达，且有一定的剂量相关性，对人γ－基因的诱导能力显著强于对人β－基因的诱导，在一定的异丁酰胺浓度范围 (2.5～ 5 mmol/L)内，对人γ－基因的诱导作用对比鼠α－珠蛋白基因更为有效。结论 异丁酰胺在一定程度上可以选择性诱导人γ－珠蛋白基因转录，这一作用以及异丁酰胺的无毒性和血浆半衰期较长的优点， 显示出其在β－地中海贫血和镰刀型贫血的治疗中具有潜在的应用前景。