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α-GaIA酶替代疗法治疗Fabry病的临床应用与进展
被引:4
作者
:
李文歌
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机构:
中日友好医院肾病中心
李文歌
谌贻璞
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机构:
中日友好医院肾病中心
谌贻璞
机构
:
[1]
中日友好医院肾病中心
来源
:
世界临床药物
|
2005年
/ 02期
关键词
:
Fabry病;
酶替代治疗;
agalsidase-α;
agalsidase-β;
D O I
:
暂无
中图分类号
:
R589 [代谢病];
学科分类号
:
1002 ;
100201 ;
摘要
:
Fabry病是一种与X染色体连锁遗传的先天性α-半乳糖苷酶A(α-GaI A)缺乏疾病。重组人α-GaI A产品agalsidase-α和agalsidase-β的问世,给Fabry病患者的治疗带来历史性突破,使Fabry病患者正常存活变成现实。但目前α-GaI A酶替代疗法应用时间尚短,治疗病例数也不是很多,且价格昂贵。因此对长期α-GaI A酶替代治疗的疗效、安全性等还有待进一步研究。
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相关论文
共 2 条
[1]
CNS involvement in Fabry disease: Clinical and imaging studies before and after 12 months of enzyme replacement therapy
[J].
Jardim, L
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Giugliani, R
.
JOURNAL OF INHERITED METABOLIC DISEASE,
2004,
27
(02)
:229
-240
[2]
P-R interval and the response to enzyme replacement therapy for Fabry's disease..Waldek S;.New Engl J Med.2003,
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[1]
CNS involvement in Fabry disease: Clinical and imaging studies before and after 12 months of enzyme replacement therapy
[J].
Jardim, L
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Giugliani, R
.
JOURNAL OF INHERITED METABOLIC DISEASE,
2004,
27
(02)
:229
-240
[2]
P-R interval and the response to enzyme replacement therapy for Fabry's disease..Waldek S;.New Engl J Med.2003,
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