α-GaIA酶替代疗法治疗Fabry病的临床应用与进展

被引:4
作者
李文歌
谌贻璞
机构
[1] 中日友好医院肾病中心
关键词
Fabry病; 酶替代治疗; agalsidase-α; agalsidase-β;
D O I
暂无
中图分类号
R589 [代谢病];
学科分类号
1002 ; 100201 ;
摘要
Fabry病是一种与X染色体连锁遗传的先天性α-半乳糖苷酶A(α-GaI A)缺乏疾病。重组人α-GaI A产品agalsidase-α和agalsidase-β的问世,给Fabry病患者的治疗带来历史性突破,使Fabry病患者正常存活变成现实。但目前α-GaI A酶替代疗法应用时间尚短,治疗病例数也不是很多,且价格昂贵。因此对长期α-GaI A酶替代治疗的疗效、安全性等还有待进一步研究。
引用
收藏
页码:75 / 78
页数:4
相关论文
共 2 条
[1]   CNS involvement in Fabry disease: Clinical and imaging studies before and after 12 months of enzyme replacement therapy [J].
Jardim, L ;
Vedolin, L ;
Schwartz, IVD ;
Burin, MG ;
Cecchin, C ;
Kalakun, L ;
Matte, U ;
Aesse, F ;
Pitta-Pinheiro, C ;
Marconato, J ;
Giugliani, R .
JOURNAL OF INHERITED METABOLIC DISEASE, 2004, 27 (02) :229-240
[2]  
P-R interval and the response to enzyme replacement therapy for Fabry's disease..Waldek S;.New Engl J Med.2003,