目的:观察独活寄生汤治疗肝肾亏虚型膝骨关节炎(KOA)患者血清、关节液中基质细胞衍生因子-1(SDF-1)/C-X-C趋化因子受体4型(CXCR4)信号通路的影响。方法:将71例KOA患者随机分为观察组(n=36)及对照组(n=35),观察组给予独活寄生汤150 ml/次,2次/d口服,对照组给予硫酸氨基葡萄糖胶囊0.5 g/次,3次/d口服,两组患者均治疗4周,以膝关节视觉模拟评分法(VAS)、压痛值评定治疗前后疼痛变化情况;检测患者治疗前后血清、关节液中SDF-1 mRNA、CXCR4 mRNA表达及基质金属蛋白酶-3(MMP-3)、基质金属蛋白酶-13(MMP-13)的含量。结果:与同组治疗前相比,治疗后对照组、观察组患者VAS评分升高,压痛值明显降低;治疗后与对照组相比,观察组VAS评分升高,压痛值明显降低;SDF-1 mRNA、CXCR4 mRNA表达及MMP-3、MMP-13含量均明显降低。结论:独活寄生汤治疗肝肾亏虚型KOA疗效明显,可能与抑制SDF-1/CXCR4信号通路,减轻软骨组织炎症反应有关。