无关脐带造血干细胞移植治疗慢性肉芽肿

目的探讨无关脐带造血干细胞移植治疗X连锁慢性肉芽肿的疗效问题。方法给1例1岁X连锁慢性肉芽肿患儿移植无关血缘人白细胞抗原不全相合、ABO血型不合的脐带造血干细胞。预处理选用白消安、环磷酰胺和兔抗人T-淋巴细胞免疫球蛋白。预防移植物抗宿主病采用环孢菌素A、甲泼尼龙和麦考酚吗乙酯。移植物有核细胞数约为7.6×107/kg,CD34+细胞为4.09×105/kg。结果粒细胞>0.5×109/L的天数是+18 d,血小板>30×109/L的天数是+46 d;+30 d采用荧光标记复合扩增短串联重复位点方法检测人白细胞抗原为供者型。+110 d受者血型由O型转变为供者血型A型。患儿于+50 d出现Ⅰ级急性移植物抗宿主病,给予激素冲击后,口服小剂量维持治疗,渐消退;随访9个月,肺部和肠道的肉芽肿明显消退,无慢性移植物抗宿主病发生。结论脐血造血干细胞移植可对慢性肉芽肿起到根治性治疗作用。