白血病基因产物靶向治疗的基础和临床研究

被引:8
作者
陈赛娟
陈丽娟
周光飚
机构
[1] 上海第二医科大学附属瑞金医院,上海第二医科大学附属瑞金医院,上海第二医科大学附属瑞金医院上海血液学研究所,医学基因组学国家重点实验室,上海中国工程院院士、上海血液学研究所所长、医学基因组学国家重点实验室主任,上海血液学研究所,医学基因组学国家重点实验室,上海,上海血液学研究所,医学基因组学国家重点实验室,上海
关键词
白血病; 靶向疗法; 全反式维甲酸; As2O3; 格力维;
D O I
暂无
中图分类号
R733.7 [白血病];
学科分类号
100214 ;
摘要
全反式维甲酸 (ATRA)和三氧化二砷 (As2 O3)治疗急性早幼粒细胞性白血病 (APL)获得了很大成功 ,已经成为白血病靶向治疗研究的代表性模式。ATRA与As2 O3的作用靶点均为异常转录因子PML RARα,前者通过针对RARα ,而后者通过PMLSUMO化后使PML RARα致病蛋白降解 ,导致APL细胞分化和凋亡。ATRA与As2 O3联合治疗初发APL ,证实了两药的相互协同作用 ,获得了迄今为止成人急性白血病治疗的最好疗效。酪氨酸激酶抑制剂格力维 (Gleevec)在慢性粒细胞白血病 (CML)治疗中获得了成功。联合应用格力维与砷剂治疗CML已在临床和实验中初步证实其有效性 ,这一治疗方案是基于针对ABL异常的酪氨酸激酶活性与降解BCR ABL融合蛋白的双重靶向作用。白血病多靶点联合治疗的思路将进一步拓展至ANLL M2b型白血病 ,为该类白血病提供新的治疗方案 ,有可能使该类白血病获得更为有效的治疗效果。
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共 1 条
[1]  
A novel, myeloid transcription factor, C/EBP epsilon, is upregulated during granulocytic, but not monocytic, differentiation. Morosetti R, Park DJ, Chumakov AM, et al. Blood . 1997