目的探讨地西他滨联合化疗治疗难治复发急性髓系白血病(AML)及骨髓增生异常综合征(MDS)转化AML的临床效果。方法选取2013年2月至2014年3月住院治疗的难治复发AML患者19例及MDS转化AML患者4例,所有患者给予地西他滨联合CAG方案进行治疗,评估患者治疗效果及不良反应。结果经过1个疗程治疗后,14例(60.9%)完全缓解,2例(8.7%)部分缓解,7例(30.4%)无效,总有效率69.6%,不同染色体核型患者临床治疗效果差异具有统计学意义(P<0.05)。23例患者出现不同程度的骨髓抑制,其中ⅠⅡ级中性粒细胞减少2例,ⅢⅣ级21例,中性粒细胞减少中位时间13 d;ⅢⅣ级贫血23例;ⅢⅣ级血小板减少23例,血小板减少中位时间16 d。ⅠⅡ级出血20例,ⅢⅣ级3例。ⅠⅡ级胃肠道反应1例。ⅠⅡ级肝功能异常1例。所有患者随访至2014年3月31日,生存20例,死亡3例,中位总生存期3.1个月,1年累积生存率86%。结论地西他滨联合化疗治疗难治复发AML及MDS转化白血病的临床缓解率高,不良反应少;染色体核型可能是影响治疗效果的重要因素。