不同小剂量促皮质素治疗婴儿痉挛症疗效评估及随访研究

目的探讨促皮质素(ACTH)治疗婴儿痉挛症(IS)的疗效及最佳剂量。方法采用前瞻性随机对照研究, 将60例IS随机数字表法分为A组(ACTH 20 IU/d, 20例), B组(ACTH 40 IU/d, 20例)及C组(丙戊酸钠糖浆, 20例)。A组与B组静脉滴注ACTH治疗2周后改为泼尼松口服;若未完全控制或无效, 则ACTH继续原量再静脉滴注2周后改为泼尼松口服;C组口服氯硝西泮联合丙戊酸钠糖浆治疗。比较A组、B组及C组对IS患者临床疗效、脑电图(EEG)改变、不良反应等方面的差异, 明确IS的最佳治疗药物及剂量。结果 A组和B组治疗IS 4周, 有效率分别为75.0%(15/20例)和70.0%(14/20例), EEG缓解率分别为40.0%(8/20例)和45.0%(9/20例), 近期疗效相似, 均明显高于C组[有效率30.0%(6/20例), EEG缓解率为10.0%(2/20例)], 差异均有统计学意义(χ2=10.011、6.624, P均<0.05);所有患儿完成0.5～3.0年随诊, 评价远期疗效。A组和B组有效率分别为30.0%(6/20例)和30.0%(6/20例), EEG缓解率分别为35.3%(6/17例)和37.5%(6/16例), 均明显高于C组[有效率5.0%(1/20例), EEG缓解率5.9%(1/17例)], 差异均有统计学意义(χ2=4.329、6.455, P均<0.05)。A组与B组在控制痉挛发作、改善EEG高峰节律紊乱、智力改善方面均无统计学意义(χ2=0.125、0.000;t=1.95, P均>0.05);且A组的不良反应发生率低于B组(χ2=3.956, P<0.05)。结论 ACTH是治疗IS的有效药物, 小剂量20 IU/d、短疗程2周的ACTH疗效显著且不良反应较少, 值得临床推广运用。