目的:观察地西他滨治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效及不良反应。方法:对10例MDS患者采用地西他滨治疗,25 mg/d,连用5 d,休息23 d,28 d为1疗程。国际预后评分0.5分4例、1分1例、1.5分2例、2分1例、2.5分2例。结果:其中3例患者使用1疗程,3例患者使用2疗程,4例患者使用4疗程。10例患者中3例患者因粒细胞缺乏时间长,严重的肺部感染导致呼吸及循环衰竭于治疗2个月内死亡。2例患者因骨髓抑制期血小板极低,出现消化道出血,积极抢救于1个月内无效死亡。随访另外5例患者,其中1例难治性血细胞减少伴多系发育异常(RCMD)患者治疗4个疗程后完全缓解,5个月后进展为急性白血病,于第7个月后死亡;1例环形铁粒幼细胞难治性贫血患者使用地西他滨1个疗程获完全缓解后未坚持巩固治疗,7个月后死亡;1例由MDS转变为急性白血病患者治疗2个疗程获完全缓解,目前仍存活;1例难治性贫血伴原始细胞增多(RAEB)治疗3个疗程后获血液学改善;1例RAEB患者治疗4个疗程后情况稳定。结论:地西他滨用于治疗中危-2及高危MDS患者,疗效尚可。