骨髓移植治疗Duchenne型肌营养不良模型鼠的实验研究

目的:观察骨髓移植治疗Duchenne型肌营养不良(DMD)模型鼠(mdx鼠)后,骨骼肌中抗肌萎缩蛋白的表达,以及病理、生理和运动功能的变化情况,从而正确评价骨髓移植治疗DMD的疗效。方法:以正常C57鼠作为供者,以致死剂量放疗后的mdx鼠作为受者进行骨髓移植,在移植后4个月和6个月分别用荧光免疫组化法观察抗肌萎缩蛋白表达情况,用HE染色观察并计算骨骼肌细胞核中心移位纤维比例(CNF),同时进行mdx鼠腓肠肌电生理检查和运动功能检测。结果:骨髓移植后的mdx鼠骨骼肌细胞膜上有部分抗肌萎缩蛋白表达,CNF比例和肌肉湿重下降,mdx鼠的被动运动功能增强。结论:骨髓移植后,骨髓干细胞在mdx鼠体内的骨骼肌和骨髓中定居,并分化成可以表达抗肌萎缩蛋白的骨骼肌细胞,使mdx鼠病理、生理得到部分改善,最终导致了肌肉的运动功能的增强。说明骨髓移植治疗DMD是有一定价值的,为临床应用提供实验基础。