美国孤儿药法案及其对新药研发的影响

被引：14

作者：

张延军 ^{[1
]}

王静波 ^{[2
]}

郭剑非 ^{[1
]}

机构：

[1] 美国辛辛那提大学药学院

[2] 解放军第医院眼科

来源：

中国药物经济学 | 2010年 / 01期

关键词：

孤儿药; 罕见病; 独占权; 法案; 新药研发; 美国; 美利坚合众国; 北美洲;

D O I：

暂无

中图分类号：

F416.72 [];

学科分类号：

020205 ; 0202 ;

摘要：

<正>为了促进罕见病(rare diseases and/or conditions)治疗药物的研发,美国于1983年通过了世界上第一个孤儿药法案(Orphan Drug Act,ODA)。该法案自颁布以来取得的巨大成功,已成为制药行业、患者和政治家的共识。美国孤儿药法案的成功带动了其他国家和地区的相关立法和实施,

引用

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页数：8

共 9 条

[1] 发达国家应对药品短缺问题的经验及启示 [J].

陶立波 .

中国卫生政策研究, 2008, 1 (03) :38-42

[2]

R＆D policy, agency costs and innovation in personalized medicine[J] . Wesley Yin.Journal of Health Economics . 2009 (5)

[3]

PHP15 ASSESSMENT OF ORPHAN DRUGS DEVELOPED AND DRUG UTILIZATION UNDER THE ORPHAN DRUG ACT: A DESCRIPTIVE EMPIRICAL STUDY[J] . E McErlane,P Desai,JJ Guo,W Sietsema,CM Kelton.Value in Health . 2009 (3)

[4] Does orphan drug legislation really answer the needs of patients? [J].

Haffner, Marlene E. ;

Torrent-Farnell, Josep ;

Maher, Paul D. .

LANCET, 2008, 371 (9629) :2041-2044

[5]

Orphan drug development across Europe: bottlenecks and opportunities[J] . Harald E. Heemstra,Remco L.A. de Vrueh,Sonja van Weely,Hans A. Büller,Hubert G.M. Leufkens.Drug Discovery Today . 2008 (15)

[6] Therapeutic profile of orphan medicines [J].

Teixeira de Barros, Carla Maria ;

Papoila, Ana Luisa .

PHARMACOEPIDEMIOLOGY AND DRUG SAFETY, 2007, 16 (04) :435-440

[7] Are rare diseases still orphans or happily adopted? The challenges of developing and using orphan medicinal products [J].

Dear, James W. ;

Lilitkarntakul, Pajaree ;

Webb, David J. .

BRITISH JOURNAL OF CLINICAL PHARMACOLOGY, 2006, 62 (03) :264-271

[8]

The Xyrem? Risk Management Program[J] . David E. Fuller,Carl S. Hornfeldt,Judy S. Kelloway,Pamela J. Stahl,Todd F. Anderson.Drug Safety . 2004 (5)

[9]

关于尽快出台"罕见病"立法及完善相关保障政策的建议. 佚名. http://hi.baidu.com/kallmann/blog/item/edf878ed834f8fdcb31cb1f5.html . 2010

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