目的1通过随机对照的临床研究客观评价中医基于证候要素组方治疗慢性心力衰竭的临床疗效。2通过成本-效果分析对本次治疗慢性心衰的两种治疗方案做出初步的药物经济学评价。材料及方法1本研究采用多中心、随机对照的研究设计,共收集北京郊区7家二级中医医院基础病因为高血压、冠心病的慢性心力衰竭患者112例,将患者随机分为两组,分别为中药治疗组(常规西药+证候要素给药)和对照组(常规西药治疗)。于入组时、治疗后28天观测超声心动图EF值、六分钟步行试验、中医症状积分、心功能分级、SF-36简明健康状况调查问卷积分、慢性心衰中西医结合生存质量量表积分。采用SPSS20.0统计软件进行分析,分析人群包括意向治疗人群、符合方案人群。2收集本研究慢性心衰患者在观察期间发生的与心衰治疗相关的费用明细及收据,包括门诊和住院患者。本次药物经济学评价中的成本主要为直接医疗成本,分为检查费、药费和总费用三个部分。成本-效果分析中的效果观察指标为中医体征积分及有效率、EF值、六分钟步行试验结果。结果1慢性心力衰竭患者随机对照临床研究部分1.1基线分析：两组CHF患者在入口学资料及基本病情等方面无统计学差异(P>0.05),两组在合并疾病、心功能分级、西药治疗、超声心动图、SF-36简明生活状况量表积分(精神健康除外)、四诊信息(少气懒言、头晕、腰膝酸软、尿多除外)等基线水平差异无统计学意义(P>0.05)。1.2疗效分析1.2.1心功能分级疗效比较①NYHA心功能分级分布疗效比较：用药后28d,两组患者组间比较,差异有统计学意义(P<0.05)。②心功能分级改善等级比较：治疗后28d,两组患者心功能改善等级比较,组间差异无统计学意义(P>0.05)。③NYHA心功能亚组疗效分析：FAS分析：治疗28d后,心功能改善等级组间比较,试验组心功能Ⅱ级、Ⅲ级患者的改善有统计学差异(P<0.05),PPS分析,二者均无统计学意义(P>0.05)。1.2.2症状积分疗效分析①症状积分疗效分析：两组患者治疗28d后,症状积分组间比较差异有统计学意义(P<0.05)；组内比较：两组患者治疗28d后,症状积分均较前明显改善,差异有显著性意义(P<0.05).PPS分析结果与FAS分析结果一致。②症状疗效有效率比较：FAS分析试验组有效率高于对照组,有显著差异(P<0.05),PPS分析试验组和对照组有效率无显著性差异(P>0.05)。1.2.3慢性心衰中西医结合生存质量量表积分疗效分析①FAS分析：两组患者治疗28d后,组间比较：量表总分改善无统计学意义(P>0.05),量表6个维度中生理机能项积分比较有统计学意义(P>0.05),组内比较：两组治疗前后量表总分改善有统计学意义(P<0.05),两组各维度积分均较治疗前有明显改善(P<0.05)。PPS分析结果同FAS1.2.4 SF-36量表积分疗效分析①两组患者治疗28d后,FAS分析：组间比较生理机能积分、生理职能积分、躯体疼痛积分、一般健康积分、健康变化积分差异无统计学意义(P>0.05),精力、社会功能、情感职能积分、精神健康积分组间比较,差异有统计学意义(P<0.05)。组内比较,两组治疗后生理机能、躯体疼痛、社会功能、健康变化积分较治疗前有统计学差异(P<0.05),试验组在生理职能、一般健康、精力、情感职能积分较治疗前有统计学差异(P<0.05)。PPS分析结果同FAS。1.2.5超声心动图EF值比较FAS分析：用药28d后,两组间EF值的比较不具有统计学差异(P>0.05),与治疗前相比,两组组内EF值比较,差异无统计学意义(P>0.05)。PPS分析结果与其一致。1.2.66MWT疗效分析FAS分析：6分钟步行试验疗效结果显示两组患者治疗28d后,试验组的步行距离差值高于对照组,有统计学差异(P<0.05)。两组组内用药后28d与治疗前比较,试验组差异有统计学意义(P<0.05)；对照组差异无统计学意义(P>0.05)。PPS分析结果同FAS。2.慢性心力衰竭的药物经济学分析2.1成本比较：FAS分析：两组的检查费、药费、总费用三方面比较均无差异(P>0.05),PPS分析：两组在药费、总费用无统计学差异(P>0.05),对照组的检查费较试验组高,差异有统计学意义(P<0.05)；2.2成本-效果分析：①以症状积分有效率效果指标：FAS分析显示试验组和对照组有效率分别为62.96%、43.10%,有显著差异(P<0.05),试验组有效率高于对照组,试验组的成本效果比低于对照组。PPS分析显示：试验组和对照组有效率分别为68.00%、51.02%,无显著差异(P>0.05)。试验组的各项费用均低于对照组,采用最小成本分析法,即试验组为较优方案。②以LVEF值做效果指标：FAS分析,EF值组间比较,无统计学差异(P>0.05),采用最小成本分析法,试验组的各项费用均低于对照组,即试验组为较优方案。PPS分析结果同FAS。③以6WMT距离差值做效果指标：试验组的成本效果比低于对照组,试验组优于对照组。PPS分析结果同FAS。结论1以证候要素辨证组方治疗慢性心衰可以提高CHF患者的中医症状积分、六分钟步行距离、SF-36简明状况调查问卷积分和慢性心衰中西医结合生存质量量表积分,改善患者的生存质量。2基于证候要素辨证组方治疗慢性心衰的中西医结合方案属于较优方案,值得推广。
