健脾益气摄血方治疗脾气虚型免疫性血小板减少症的临床研究

目的：通过规范化临床试验,验证以不同干预方法(健脾益气摄血、健脾益气摄血联合强的松、强的松)改善脾气虚型免疫性血小板减少症患者临床症状(证候)与止血疗效,观察临床应用的安全性,探索从脾论治免疫性血小板减少症的疗效机制,比较从脾论治的疗效优势与特色,为临床推广应用提供支撑。 方法：采用中央随机对照、多中心临床试验的方法。各临床试验单位的研究者将符合入选病例标准的ITP患者,通过中央随机方法分组,分别给予健脾益气摄血配方颗粒、健脾益气摄血配方颗粒联合强的松、强的松治疗。健脾益气摄血配方颗粒(组成：黄芪、党参、茯苓、白术、阿胶、茜草、炙甘草),每次1袋,每日2次；强的松首次剂量按1-1.5mg／(kg·d),早8点顿服,治疗期间有效减量；健脾益气摄血联合强的松组用法用量同前。各组疗程均为21天。治疗开始后每周对受试者进行访视,采集可供有效性、安全性评估以及机制探讨的各种试验数据,包括：临床症状(证候)、出血症状、外周血象、5-羟色胺、13-内啡肽、血管活性肠肽、外周血T细胞及其亚群及安全性监测指标,并记录在CRF表上。 结果：主要观察指标：①中医证候疗效,三组中医证候疗效比较有显著性差异,三组不全相同,P<0.05。其中强的松组与联合组,组间有显著性差异,P=-0.017；健脾益气摄血组与强的松组、联合组比较均无显著性差异,P>0.05。②各时间点三组中医证候总积分与治疗前行配对t检验,结果1周时健脾益气摄血组、联合组与疗前比有显著性差异,P<0.05,强的松组与疗前比无显著性差异,P>0.05。2、3周时三组与疗前比均有显著性差异,P<0.05。③单项症状疗效比较,体倦乏力、神疲懒言、食欲不振、食后腹胀各组均有效。其中对体倦乏力的疗效三组间比较有显著性差异,P<0.05；三组间两两进行秩和检验,取a=0.025,其中强的松组与联合组、健脾益气摄血组与强的松组组间有显著性差异,P<0.025,健脾益气摄血组与联合组无显著性差异,P>0.025。而对神疲懒言、食欲不振、食后腹胀,三组均有效,但疗效无显著性差异,P>0.05。④三组在止血方面,均有疗效。三组止血疗效比较有显著性差异,P<0.05；三组间两两进行秩和检验,取α=0.025,结果强的松组、联合组与健脾益气摄血组比较,组间均有显著性差异,P<0.025,强的松组与联合组无显著性差异,P>0.025。⑤三组在提升血小板方面,均有疗效。三组间血小板疗效比较无显著性差异,P>0.05。⑥各时间点三组血小板与疗前变化行配对t检验,结果显示：强的松组各时点与疗前比有显著性差异,P<0.05,健脾益气摄血组与联合组各时点与疗前比无显著性差异,P>0.05。 次要观察指标：三组外周血白细胞、红细胞、血红蛋白治疗前后比较,经配对t检验,联合组血红蛋白疗后与疗前比有显著性差异,P<0.05,健脾益气摄血组、强的松组与疗前比无显著性差异,P>0.05,三组白细胞、红细胞在治疗前后比较无显著性差异,P>0.05。 探索性指标：①三组T细胞亚群各指标,疗前与疗后比较均无显著性差异,P>0.05。②三组5-羟色胺、β-内啡肽疗前疗后比较无显著性差异,P>0.05。③健脾益气摄血组与联合组血管活性肠肽疗前疗后比较有显著性差异,P<0.05。 结论：根据目前临床研究的结果,可得到以下结论：①健脾益气摄血方,能够有效改善患者临床症状,改善出血情况；②健脾益气摄血方对脾气虚型ITP患者的治疗机制,可能与其改善患者免疫功能状态、升高肽类神经递质——血管活性肠肽有关。