基因治疗进展及应用前景

基因治疗的关键技术是基因转移,包括治疗基因的选择、基因导入系统的选择,同时还包括治疗基因的高效靶向表达及对此表达的调控。而导入系统是基因治疗的核心技术,是基因治疗是否能够进入临床的关键之一,因而始终是基因治疗研究的重点和难点。基因治疗从1989年开始进行临床试验到今年已走过了整整10年,10年的基因治疗临床试验已表明 基因治疗不仅作为一个新的生物医学概念为人们所接受,而且作为一种新的治疗手段和方法被广大研究人员和临床工作者所实践。到目前为止所进行的多数研究表明,基因治疗临床试验总体上是安全,有效和易于操作的。本文就基因转移系统近年来的研究进展及10年来基因治疗的发展、应用前景和可能存在的问题作一介绍。