单倍型异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血

目的探讨单倍型异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效和安全性。方法 2010年1月至2013年1月采用亲缘单倍型相合allo-HSCT治疗的16例SAA患儿。其中男10例, 女6例;年龄3～13岁, 平均年龄7.8岁。从确诊到移植的中位时间为15.5个月(1～80个月), 移植前全部接受过环孢素(CSA)治疗, 接受过抗胸腺细胞球蛋白(ATG)强化免疫治疗10例。供者接受粒细胞集落刺激因子(G-CSF)动员, 采用骨髓加外周血干细胞联合移植, 预处理方案均采用以环磷酰胺(CTX)+氟达拉滨(FLU)+ATG方案, 移植物抗宿主病(GVHD)预防采用联合免疫抑制剂包括CSA、甲氨蝶呤(MTX)、他克莫司(FK506)等, 移植后观察患儿的不良反应、GVHD和无病生存等情况。结果 15例患儿获造血重建, 1例未植入, 1例植入后发生排斥, 植入的14例患儿中性粒细胞≥0.5×109/L及血小板≥20×109/L的平均时间分别为18.5 d及24.6 d, 植入证据检测证实100%为完全供者造血。中位随访24.8个月(3～45个月), 共6例发生急性GVHD, 3例发生慢性GVHD, GVHD病死1例, 感染病死2例, 其余11例患儿仍无病存活, 无病生存率68.8%(11/16例)。结论单倍型allo-HSCT治疗儿童SAA的方案安全可行、疗效确切, 可在临床广泛开展。