目的探讨抗胸腺细胞球蛋白(antithymocyte globulin, ATG)联合环孢菌素A(cyclosporinem, CsA)治疗儿童重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia, SAA)的临床疗效及对患儿免疫功能的影响。方法 66例SAA患儿,46例采用ATG联合CsA治疗者为观察组,20例应用CsA治疗者为对照组。比较2组治疗前,治疗3、6、12个月免疫功能,分别于治疗3、6、12个月评定治疗效果,并记录治疗期间不良反应发生率及病死率。结果观察组治疗3、6、12个月缓解率(65.22%、69.56%、73.91%)高于对照组(35.00%、40.00%、45.00%)(P<0.05);观察组治疗3、6、12个月CD8+T淋巴细胞比率[(33.26±3.25)%、(28.15±3.24)%、(23.15±4.69)%]、IgG水平[(8.22±3.69)、(7.25±2.85)、(6.25±2.45)g/L]低于对照组[CD8+T淋巴细胞比率:(39.45±2.58)%、(32.64±1.58)%、(30.16±2.45)%;IgG:(9.68±4.12)、(8.63±2.15)、(8.05±1.23)g/L],CD4+/CD8+(0.77±0.15、1.15±0.13、1.78±0.22)、IgA水平[(1.25±0.34)、(1.36±0.25)、(1.62±0.48)g/L]高于对照组[CD4+/CD8+:0.67±0.22、0.86±0.15、1.06±2.36;IgA:(1.22±0.16)、(1.28±0.26)、(1.45±0.36)g/L](P<0.05);观察组治疗6、12个月CD3+T淋巴细胞比率[(76.18±4.69)%、(78.59±6.58)%]、CD4+T淋巴细胞比率[(32.36±5.12)%、(41.25±4.25)%]高于对照组[CD3+T淋巴细胞比率:(74.56±2.36)、(75.69±3.58)%;CD4+T淋巴细胞比率:(28.46±2.58)%、(32.15±4.26)%](P<0.05);观察组治疗12个月不良反应发生率(56.25%)高于对照组(5.00%)(P<0.05),病死率(17.39%)与对照组(25.00%)比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论 ATG联合CsA治疗可改善SAA患儿免疫功能,其临床效果明显优于单纯CsA治疗。